Considerações éticas e metodológicas sobre o uso da polilaminina

A produção científica nacional tem sido pauta importante nos últimos dias em virtude da proteína polilaminina, estudada pela Profa. Dra. Tatiana Sampaio e sua equipe a partir de pesquisas conduzidas na Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ). O composto tem sido analisado quanto à sua capacidade de tratamento de lesões raquimedulares, destacando-se como uma inovação potencialmente importante para a ciência.

Nesse percurso, a equipe de pesquisadores, detentora de sólida trajetória, conduziu estudos fundamentais para compreender a substância, que foi exaustivamente testada em laboratório antes de avançar para os primeiros modelos em seres vivos. Mediante o desprestígio do pesquisador brasileiro — que preserva o ímpeto da descoberta a despeito da precarização laboral e dos sucessivos cortes orçamentários —, a pesquisa sobre a polilaminina emerge como um fio de esperança.

Contudo, a alegria de ver a ciência e uma pesquisadora brasileira em pauta não deve nos cegar para a importância do rigor do método científico. Não obstante o entusiasmo legítimo, preocupa-nos que a valorização da ciência nacional ocorra de forma episódica e imediatista, impulsionada apenas por notícias de grande impacto. Quando a comunicação científica simplifica processos complexos, surgem expectativas desproporcionais na sociedade.

Estudos científicos desempenham o papel fundamental de avaliar compostos promissores. Antes de chegar à população, os cientistas precisam responder perguntas que não são óbvias: Qual é a dose correta? O tratamento é seguro? Quais são os efeitos colaterais? Qual a melhor via de administração? Em quais tipos de lesão ele realmente pode ajudar? Há possibilidade de piorar a doença? Sem essas respostas, as informações sobre uma nova substância são insuficientes. Esta cautela é um processo natural da ciência, servindo para orientar os próximos passos da pesquisa clínica com a máxima segurança.

No momento, os estudos com a polilaminina apresentaram resultados descritos, validados e publicados em revistas especializadas apenas em modelos animais (Menezes et al., 2010; Chize et al., 2025). Os dados iniciais em seres humanos, embora amplamente noticiados, ainda se encontram no formato de preprint — um estágio preliminar que precede a revisão final por outros cientistas (Menezes et al., 2024).

Para compreendermos o estágio atual da polilaminina, é preciso entender como a ciência separa uma descoberta real de uma coincidência. No caso de lesões traumáticas na medula, é comum que ocorra alguma melhora motora espontânea nos três primeiros meses após o evento. A chance de melhora depende tanto da severidade inicial da lesão quanto dos procedimentos já preconizados e validados na literatura médica, como cirurgia e reabilitação precoce (Kirshblum et al., 2021). Por isso, quando analisamos um grupo muito pequeno, não temos como afirmar se a melhora de um deles foi causada pela substância, pela evolução natural da doença ou por esses outros cuidados.

Para conhecer os efeitos reais de uma nova intervenção, a comparação entre grupos em condições clínicas, cenários e disponibilidade de tratamento semelhantes torna-se essencial. Idealmente, dividem-se os pacientes selecionados para o estudo em dois grupos. Todas as pessoas recebem o tratamento padrão disponível (como cirurgia e reabilitação motora) — mas apenas um dos grupos, selecionado aleatoriamente, recebe também a nova substância. Sem essa comparação direta, não há como distinguir se uma eventual melhora decorre do composto ou dos tratamentos já realizados. Enquanto isso não ocorrer, precisamos considerar que qualquer intervenção nova pode ser ineficaz ou, em casos mais graves, prejudicial. O risco da droga causar efeitos colaterais inesperados ou até mesmo piorar o quadro de saúde existe, e é para investigar e descrever isso que servem os estudos clínicos.

Algumas situações na medicina, de fato, dispensam a presença de um grupo-controle, por exemplo, doenças com evolução inexorável (aquelas em que quase todos os pacientes evoluem para óbito ou sequela irreversível). Nesses casos, se uma nova intervenção provoca uma melhora sem precedentes, seu efeito pode ser reconhecido mesmo sem a presença de um grupo-controle, pois o curso natural da doença sem a intervenção já é amplamente conhecido e desfavorável.

Não é essa a realidade das lesões medulares na fase aguda. Como previamente citado, nos primeiros meses após o trauma, pode haver melhora decorrente apenas do tratamento padrão já oferecido, e a própria classificação da gravidade inicial pode mudar com o tempo. Essa incerteza se intensifica pelo fato de que o número de pessoas estudadas com a polilaminina até agora foi pequeno, bem como devido aos fatores intrínsecos da condição.

Ademais, trata-se de um medicamento novo, com forma de administração (intramedular) ainda não plenamente validada em seres humanos. Portanto, nessas circunstâncias, o grupo-controle não representa excesso de rigor, mas uma ferramenta essencial para a investigação. Na literatura médica, outros estudos sobre tratamentos semelhantes para lesões agudas na medula, que foram testados em grupos maiores de pessoas, seguem o princípio do uso do grupo-controle. Por exemplo, um trabalho publicado em 2025 testou anticorpos (NG101) para o tratamento de lesão medular aguda e demonstrou que não há diferença em comparação a pacientes que receberam apenas o tratamento comum (Weidner et al, 2025).

Por fim, é fundamental esclarecer que, quando necessário, a existência de um grupo-controle, além de servir a objetivos de comparação, não constitui uma violação ética. O grupo-controle simplesmente segue o protocolo que já deveria ser realizado de toda maneira caso não houvesse uma substância a ser estudada – mesmo o tratamento-padrão pode não estar amplamente disponível para todos os pacientes, mas a participação no estudo lhes concede a oportunidade de acessá-lo. Ainda, como não sabemos se o novo tratamento é seguro, quem o recebe pode estar correndo riscos que o grupo-controle não corre.

O verdadeiro risco ético reside em oferecer uma substância à população sem boas evidências científicas de que ela realmente funciona e não causa danos. É precisamente para mitigar tais riscos que o monitoramento rigoroso do tratamento com drogas experimentais por Comitês de Ética em Pesquisa, fundamentado na Declaração de Helsinki, faz-se indispensável. A declaração é clara ao estabelecer que, embora o propósito primordial da pesquisa médica seja ‘gerar conhecimento para entender as causas e efeitos das doenças e aprimorar intervenções terapêuticas para o avanço da saúde pública’, o avanço do conhecimento nunca deve ocorrer às custas da segurança dos participantes (World Medical Association, 2024).

Sem o devido escrutínio, privamo-nos de informações vitais sobre segurança e eficácia, prejudicando tanto a comunidade acadêmica quanto os próprios pacientes. O cenário de pressões externas é impulsionado por expectativas sociais legítimas, porém, também pode favorecer interesses econômicos que exploram a vulnerabilidade das pessoas e os anseios por cura para saltarem barreiras regulatórias e lucrarem precocemente. Além disso, preocupa-nos o atual clima de “certeza antecipada”, que estimula o litígio para permitir o uso da substância fora do ambiente controlado de pesquisa. Tais decisões, ainda que movidas por benevolência, podem expor pessoas a riscos desconhecidos e, contraditoriamente, dificultarem a consolidação de um conhecimento científico robusto. Isso ocorre porque o uso compassivo tende a reduzir o número de pacientes elegíveis para participar de estudos clínicos, enfraquecendo o recrutamento e atrasando a obtenção de dados sólidos — tanto sobre possíveis benefícios quanto sobre eventuais riscos da intervenção.

A história da medicina moderna corrobora a necessidade do rigor científico, visto que uma boa parte do arsenal terapêutico consolidado — como anti-hipertensivos, quimioterápicos e antibióticos — foi lapidada por esse exaustivo processo. As etapas metodológicas refletem a humildade inerente à ciência e o pressuposto de que as hipóteses dos pesquisadores podem estar erradas. Na neurologia em específico, a probabilidade de um composto que inicia a Fase I chegar à aprovação final é de 5,9% (Thomas et al, 2021). Ou seja, de cada 100 substâncias promissoras testadas em humanos na fase pré-clínica, mais de 90 falharam em comprovar segurança ou eficácia ao longo do caminho, o que faz com que tenhamos que encarar as chances de sucesso da polilaminina com o devido grau de realismo.

Por isso, o fomento a um volume expressivo de pesquisas de qualidade é crucial; assim, torna-se possível aumentar as probabilidades de que potenciais inovações como a polilaminina sejam testadas e possam transcender a fase laboratorial para se tornarem benefícios concretos às pessoas. A verdadeira valorização da ciência não reside no entusiasmo com um único composto, e sim no investimento estrutural e contínuo, na sobriedade da divulgação e no rigor do método.

Com esse espírito de responsabilidade mútua apresentada, recomendamos:

● Responsabilidade na judicialização: A liberação prematura do uso compassivo, conquanto movida por intenções humanitárias, expõe pacientes a riscos desconhecidos e compromete a produção de dados que poderiam confirmar o benefício da terapia a todos.

● Comunicação sóbria: Recomendamos cuidado e zelo para veículos de imprensa ao divulgarem resultados de estudos preliminares ou ainda não publicados. A simplificação excessiva da informação pode desinformar, introduzir vieses na produção científica e causar pressões sociais contraproducentes.

● Proteção da reputação dos pesquisadores: Dadas as dificuldades inerentes à pesquisa no campo, existe a possibilidade das expectativas sobre a polilaminina não serem atingidas após os ensaios clínicos. Nesse caso, é imprescindível que seja mantido o respeito aos pesquisadores. A sociedade deve estar ciente de que a ciência avança tanto com sucessos quanto com descartes de hipóteses. Se o composto não atingir a eficácia esperada, que isso não seja lido como um fracasso, mas como parte de um processo científico complexo, rigoroso e honesto.

● Otimismo consciente: O entusiasmo com novas descobertas deve ser acompanhado pela prudência. A confiança na ciência deve residir não na promessa de cura, mas no método que garante que essa cura, quando chegar, será verdadeiramente segura e eficaz.

● Investimento estrutural e contínuo: A valorização da ciência brasileira não pode ser episódica. É necessário o fomento permanente a universidades e centros de pesquisa, permitindo que o Brasil lidere inovações globais de forma equilibrada e protegida de pressões externas.

Carta elaborada por:
Grupo Evidence-Based Healthcare

Apoiada por: Associação Brasileira de Divulgadores Científicos (ABDC)

REFERÊNCIAS BIBLIOGRÁFICAS
CHIZE, C. de M. et al. A laminin-based therapy for dogs with chronic spinal cord injury: promising results of a longitudinal trial. Frontiers in Veterinary Science, [s. l.] v. 12, ago. 2025. DOI https://doi.org/10.3389/fvets.2025.1592687. Disponível em: https://www.frontiersin.org/journals/veterinary-science/articles/10.3389/fvets.2025.1592687/full. Acesso em: 3 mar. 2026.

KIRSHBLUM, Steven et al. Characterizing Natural Recovery after Traumatic Spinal Cord Injury. Journal of Neurotrauma, [s. l.], v. 38, n. 9, p. 1267-1284, abr. 2021. DOI: 10.1089/neu.2020.7473. Disponível em: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8080912/. Acesso em: 3 mar. 2026.

MENEZES, Karla et al. Polylaminin, a polymeric form of laminin, promotes regeneration after spinal cord injury. FASEB Journal, [s. l.], v. 24, n. 11, p. 4513-4522, nov. 2010. DOI: 10.1096/fj.10-157628. Disponível em: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/20643907/. Acesso em: 3 mar. 2026.

MENEZES, Karla. et al. Return of voluntary motor contraction after complete spinal cord injury: a pilot human study on polylaminin. [S. l.]: MedRxiv, 2024. Preprint. DOI: 10.1101/2024.02.19.24301010. Disponível em: https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2024.02.19.24301010v1. Acesso em: 3 mar. 2026.

THOMAS, David et al. Clinical Development Success Rates and Contributing Factors 2011-2020. [S. l.]: Informa UK Ltd, 2021. Disponível em: https://go.bio.org/rs/490-EHZ-999/images/ClinicalDevelopmentSuccessRates2011_2020.pdf. Acesso em: 3 mar. 2026.

WEIDNER, Norbert et al. Safety and efficacy of intrathecal antibodies to Nogo-A in patients with acute cervical spinal cord injury: a randomised, double-blind, multicentre, placebo-controlled, phase 2b trial. The Lancet Neurology, v. 24, n. 1, p. 42-53, jan. 2025. Disponível em: https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(24)00447-2/fulltext. Acesso em: 3 mar. 2026.

WORLD MEDICAL ASSOCIATION. WMA Declaration of Helsinki: ethical principles for medical research involving human participants. [S. l.]: WMA, 2024. Disponível em: https://www.wma.net/policies-post/wma-declaration-of-helsinki/. Acesso em: 3 mar. 2026.

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